2015년 보스턴 사우스엔드, 목조 의자에 몸을 기댄 네 사람이 김이 오르는 머그컵 사이로 낮은 목소리를 주고받았습니다. 당시 직원 20명 남짓의 CRISPR Therapeutics는 손바닥만 한 카운터에서 Vertex의 사업개발 총괄에게 “세포를 다시 꺼내 편집한 뒤, 환자 몸으로 되돌리면 평생 재발이 없다”는 아이디어를 그림처럼 펼쳐 보였습니다. 상대는 ‘실험실 장난감’쯤으로 여긴다며 반신반의했지만, 창립 멤버들은 화이트보드 대신 카페 냅킨에 자금 흐름·임상 로드맵·리스크 지도를 빼곡히 그려 넣었습니다. 두 시간 뒤, 냅킨 한 모서리에 적힌 ‘$105M’이라는 숫자 옆에 서툰 이니셜 두 개가 나란히 들어갔고, 이것이 지금까지 이어지는 양사 파트너십의 출발선이 되었습니다.
네 해가 흐른 2019년 7월, 테네시 멤피스 메소드스트 병원 7층 임상 연구실. 겸상적혈구병으로 매달 응급실을 전전하던 스물아홉 살 엄마 빅토리아 그레이가 유전자 편집을 거친 자신의 조혈모세포 주입을 기다리고 있었습니다. 의료진이 ‘주입—0분’을 선언하자, 지켜보던 연구팀은 모니터의 맥박 곡선보다 그녀의 표정을 먼저 살폈습니다. 세포가 몸속을 돌기 시작한 지 15분 뒤, 빅토리아는 두 손으로 배를 감싸 쥐며 “통증이 사라질 것 같은 기분”이라고 속삭였습니다. 18개월 뒤, 그녀는 아이 생일파티에서 풍선을 불어주며 계단을 오르는 영상을 병원 팀에게 보내왔고, FDA 허가 심사 보고서의 첫 페이지엔 ‘환자 보고 증상 완화’가 임상 근거로 적혔습니다.
냅킨 위 숫자에서 시작된 모험과 한 환자의 숨결로 증명된 효능—그 사이에는 특허 전쟁, 불량 배치로 날린 세 달치 실험, 예상치 못한 면역반응까지 숱한 굴곡이 숨어 있습니다. 이제, 이 회사가 다음으로 겨누는 표적과 남은 과제 속으로 들어가 보겠습니다.
크리스퍼 테라퓨틱스, 회사 개요
- 회사명 CRISPR Therapeutics AG. 유전자 편집 기술로 불치병 정복을 목표하는 스위스 기업
- 섹터 Biotechnology — Gene-Editing Therapeutics
- 비즈니스 모델
- 자체 CRISPR/Cas9 플랫폼으로 네 가지 사업 영역을 구축
- 고위험 질환은 직접 개발하고 파트너십으로 리스크를 분산
- Vertex 등과 협력하며 상업화의 불확실성을 관리
- 설립연도 및 배경
- 2013년 유전질환의 영구 치유라는 비전을 가지고 설립
- 초기부터 글로벌 투자 유치로 임상 개발 자금을 확보
- 현재 CEO 및 이력
- 현 CEO인 Samarth Kulkarni는 맥킨지 바이오 부문 출신
- CASGEVY™ FDA 승인과 파이프라인 확장을 성공적으로 지휘
크리스퍼 테라퓨틱스, 업계 내 위치
- 시장 성과
- 세계 최초 CRISPR 기반 치료제 CASGEVY™가 FDA 승인 획득
- 초기 매출은 미미하지만 혈액질환 시장 선점 효과를 기대
- 기술 경쟁력
- LNP-mRNA 직접 전달 등 정밀 유전자 편집 기술을 보유
- 저비용 자체 제조 역량을 확보해 강력한 원가 경쟁력 구축
- 경쟁사 비교
- Intellia, Editas 등 경쟁사보다 최초 상업화로 한발 앞선 상황
- 규제 승인과 제조 검증 측면에서 비교 우위를 점하고 있음
- 주요 파트너십
- Vertex와 CASGEVY™ 수익 및 비용을 분담하며 동반 성장
- 시리우스와 공동 개발로 포트폴리오를 빠르게 다각화
크리스퍼 테라퓨틱스, 최근 주요 뉴스
- 뉴스1 (2025-06-30) 타임 '가장 영향력 있는 100대 기업' 선정, 기업 신뢰도 상승
- 뉴스2 (2025-06-26) CTX310 1상 긍정적 데이터 발표, LNP 플랫폼의 높은 잠재력 입증
- 뉴스3 (2025-05-20) 시리우스와 siRNA 공동개발 계약, 외부 기술 도입으로 위험 분산
크리스퍼 테라퓨틱스, 향후 전망 분석
- 강점 & 기회요소
- CASGEVY™ 글로벌 출시 가속화로 현금 창출 기반이 강화
- 2025년은 CTX112 등 주요 임상 데이터 발표가 집중될 해
- 약점 & 위험요인
- 높은 치료 비용과 복잡한 절차는 초기 시장 확대의 걸림돌
- 경쟁사들의 빠른 추격으로 기술 우위가 약화될 가능성 존재
- 재무계획 및 목표
- 2026년 이후 CASGEVY™ 매출 확대로 현금 흑자 전환을 목표
- 핵심 제조 설비는 외부 합작사를 활용하여 투자 효율을 증대
크리스퍼 테라퓨틱스, 재무상태 분석
- 오버뷰 2023년 일회성 수익을 제외하면 매출은 아직 미미한 수준
- 이익률 높은 연구개발 비용으로 인해 영업이익률은 적자가 지속
- 특이점 풍부한 현금성 자산과 낮은 부채비율로 재무 유동성은 양호
- 투자 지표 분석 시장은 현재 실적보다 미래 파이프라인 가치에 높게 베팅 중
크리스퍼 테라퓨틱스, 주식/주주 현황
- 주가 흐름
- 2025년 7월 18일 기준 $65.13, 연초 대비 65% 이상 급등
- 최근 주가 상승은 임상 데이터와 시장 확대 기대감을 반영
- 주요 주주
- 기관 투자자가 전체 지분의 약 76%를 보유해 수급이 안정적
- 대표적 주주는 11.77%를 보유한 ARK Invest로 알려져 있음
- Capital International, T. Rowe Price 등 대형 운용사가 투자
- CEO를 포함한 내부자 지분율은 1.69%로 다소 낮은 편
- 기타 정보 28%대의 높은 공매도 비율은 향후 숏 스퀴즈 가능성을 암시
최근 한 달 동안 50 % 가까이 오른 주가는 CTX310의 심혈관 임상 호조와 CASGEVY™ 환급 범위 확대 기대가 동시에 반영된 결과였습니다. 현금 18 억 달러 이상을 보유해 2~3년치 임상·제조 자금을 자체 조달할 여력이 충분하다는 점이 투자 심리를 뒷받침하고 있습니다. 월가 애널리스트들은 평균 목표가를 70달러 중반대에 두고 ‘성장 스토리 지속’에 무게를 싣고 있지만, 밸류에이션이 이미 높아 단기 변동성은 불가피합니다.
생각을 정리할 때는 세 가지 축을 놓고 살펴보면 좋겠습니다. 첫째, 매출 현실화 속도—고가 조혈모세포 시술로 초기 처방이 지연될 경우 기대치가 꺾일 수 있습니다. 둘째, 경쟁사 데이터 흐름—Intellia 등이 ATTR·HAE 후기 임상 결과를 내놓으면 CRISPR의 ‘최초 상업화 프리미엄’이 희석될 수 있습니다. 셋째, 리스크 프리미엄—특허 분쟁, 외주 생산 구조, 그리고 높은 공매도 비율이 불확실성을 키우고 있습니다.
결국 향후 6~12 개월 주가는 CASGEVY 실제 매출 곡선, CTX310 2상 진입 속도, 경쟁 파이프라인 뉴스플로의 방향에 따라 추가 상승 모멘텀과 조정 위험이 교차할 가능성이 큽니다. 자신의 위험 선호도와 투자 기간을 먼저 점검한 뒤, 위 세 가지 촉매를 주기적으로 확인하는 것이 합리적일 것입니다.
