한국에서는 생소할 수 있는 '유전자 치료제', 특히 실명을 유발하는 유전성 망막 질환 치료는 아직 대중에게 낯선 분야입니다. 하지만 미국의 오큐젠은 이 영역에서 독보적인 전략으로 도전장을 내민 기업입니다.
창립자인 Dr. Shankar Musunuri는 세계에서 가장 많이 접종된 백신 중 하나인 ‘프리브나 13’을 성공시킨 백신 전문가로 화이자에서 안정된 커리어를 뒤로하고 희귀 질환 치료를 위해 창업하였습니다. 그는 단일 유전자가 아닌 수십 개 변이에 대응하는 ‘Modifier Gene Therapy’로 새로운 패러다임을 제시합니다. 2025년 초 공개된 OCU400 임상 1/2상 결과는 놀라웠습니다. 12명의 환자 중 8명이 시력 개선 혹은 기능 유지라는 긍정적인 결과를 얻은 것입니다. 점진적으로 실명을 유발하는 유전성 망막 질환에서 이런 결과는 업계 내에서도 상당히 이례적인 사례로 꼽힙니다.
과연 화이자 출신 CEO의 도전은 ‘보이지 않던 미래’를 실제로 보이게 만들어줄 수 있을까요? 조용히 이 기업을 한 번 살펴보겠습니다.
오큐젠, 회사 개요
- 회사명: Ocugen, Inc.
- 눈(Ocu) + 유전자(Gen), 시각 질환을 유전자 치료로 해결하겠다는 의미
- 섹터: Healthcare – Biotechnology
- 비즈니스 모델: 유전자 및 세포 치료제, 백신 개발 및 상용화
- 유전자 치료 기반의 망막 질환 치료제를 중심으로 다양한 파이프라인 보유
- OCU400~410 계열로 실명 위험 질환 타깃, OCU500 시리즈는 백신 분야 진출
- 연골 재생 제품 NeoCart까지 포함된 희귀질환 중심 다각화 전략 추진
- 설립연도와 배경
- 2013년 설립, 유전성 실명 질환에 대한 근본 치료를 목표로 출발
- 하나의 유전자 치료 플랫폼으로 다양한 질환을 동시에 겨냥하는 전략
- 미국 펜실베이니아 말번 본사, 직원 수는 약 95명 규모의 소형 바이오기업
- 현재 CEO, 이력: Shankar Musunuri 박사 (PhD, MBA), 공동 창립자
- 화이자에서 15년간 백신 개발 리더로 활약, ‘프리브나 13’ 글로벌 출시 주도
- Nuron Biotech 창업 후 3년 만에 상업화 성공하며 연쇄창업가로 주목
- 약학 박사 + MBA 이중 전공자, Duke대 창업 자문위원으로 활동 중
오큐젠, 업계 내의 위치
- 시장 성과
- 아직 상업화된 제품은 없지만 OCU400은 3상 진입으로 주목
- NIH, NIAID 등 공공기관과 협력하며 임상 자금 지원 확보
- CanSino Biologics와 백신 상업화 계약 체결로 글로벌 진출 기반 마련
- 기술 경쟁력
- 'Modifier Gene Therapy' 플랫폼으로 기존 유전자 치료의 한계 극복 시도
- NR2E3 등 핵심 전사인자 조절로 다양한 유전성 망막 질환 동시 타깃
- OCU400~410 시리즈 모두 이 기술 기반으로 개발중, 적용 확장성 높음
- 경쟁사 비교
- 경쟁사는 Spark, Editas 등으로 특정 유전자 타깃에 집중된 구조
- 오큐젠은 'Modifier Gene' 기반으로 더 넓은 질환 영역 공략 가능
- 하나의 플랫폼으로 여러 질환 대응, 비용 효율성과 확장성에서 차별화
- 주요 파트너십
- CanSino Biologics (백신 제조 및 상업화)
- NIAID (OCU500 백신 개발)
- 미국 내 안과 치료 병원 (임상 네트워크)
오큐젠, 최근 주요 뉴스
- 임상 1상 2코호트 투약 승인 – OCU200 (2025년 3월 18일)
- 초기 임상 안정성 확보로 당뇨병성 황반부종 치료제 개발에 청신호
- Stargardt 치료제 OCU410ST 임상 진척 및 FDA 정렬 (2025년 2월 27일)
- FDA와의 협의를 통해 임상 2/3상 진입 확정, 희귀질환 신속 승인 기대감 상승
- EMA의 긍정적 평가 – OCU410 및 OCU410ST (2025년 3월 3일)
- 유럽 시장 진출을 위한 중요한 발판 마련, 희귀질환 치료제 지위 획득
오큐젠, 향후 전망 분석
- 강점 & 기회요소
- Modifier Gene Therapy 플랫폼으로 여러 유전 질환 동시 공략 가능
- FDA·EMA와 협력 강화, 백신 포트폴리오 확장으로 글로벌 기회 확보
- 약점 & 위험요인
- 상업화된 제품 없음, 임상 실패 시 자금 부담과 신뢰 리스크 큼
- 호재 발표 후 주가 하락 사례 반복, 시장 내 신뢰 회복 과제가 중요
- 재무 목표와 계획
- 3년 내 BLA 3건 제출 목표, 2025년엔 백신 임상도 본격 시작
- 상용화 전 기술이전·제휴 통해 자금 확보 및 사업 리스크 분산 추진
오큐젠, 재무상태 분석
- 오버뷰: 2024년 총수익 감소, 여전히 영업손실 크고 임상 중심 비용 구조 유지
- 이익률: 영업이익률 -1,497%, 순이익률 -1,539%로 손실률 매우 높은 구조
- 특이점: 부채비율 109%, 자유현금흐름 마이너스, 재무 여건은 다소 불안정
- 투자 지표 분석: EPS -0.22, P/B 7.86배, 적자 지속 중이나 파이프라인 기대감 반영
오큐젠, 주식/주주 현황
- 주가 흐름
- 현재 주가 $0.7995, 최근 1개월 +31.01%, 최근 1년 -54.31%
- EMA, FDA 관련 임상 뉴스에 따른 기대감
- 주요 주주
- BlackRock (6.83%) - 대형 자산 운용사
- Vanguard (5.69%) - 대형 투자 펀드
- Geode Capital (2.26%) - 자산 관리 회사
- State Street (2.01%) - 금융 서비스 및 투자 관리 회사
- 기관 투자자 보유: 24.84%, 총 149개 기관에서 보유중
- 내부자 보유 비율: 1.27%
- 공매도 정보: 23.13% - 매우 높음
- 배당 없음
오큐젠은 하나의 유전자 치료로 여러 병을 동시에 해결하려는 혁신적 접근으로 유전자 치료의 패러다임 전환을 시도하고 있습니다. 기존 치료법이 단일 유전자에 국한됐다면 오큐젠의 Modifier Gene Therapy는 다양한 유전성 망막 질환을 하나의 플랫폼으로 겨냥합니다. 이는 치료의 접근성과 비용 효율성을 획기적으로 개선할 수 있는 가능성을 제시합니다. 아직 상업화된 제품은 없지만 기술의 확장성과 임상 진전 속도는 시장의 기대를 받고 있습니다. 특히 BlackRock, Vanguard, State Street 같은 월가의 대표 자산운용사들도 이 기업의 지분을 보유중이라는 점은 주목할 만합니다.
