신경섬유종증 1형(NF1)은 피부와 신경에 양성 종양이 생기는 희귀질환으로 아직까지 치료제가 거의 없습니다. 미국 바이오 기업 파시테아 테라퓨틱스는 바로 이 NF1을 타깃으로 한 신약 PAS-004를 개발중입니다. 기존 치료제의 부작용과 복약 불편을 개선한 ‘차세대 MEK 억제제’로 1일 1회 복용이 가능하고 임상에서 발진 등 부작용도 적어 주목받고 있습니다. 특히 이 후보물질은 미국 특허 보호가 2037년까지 보장되며 최근 결정형 구조에 대한 특허를 추가 출원해 2045년까지 시장 독점이 가능할 수 있다는 점이 큰 특징입니다. 단순한 신약 하나에서 끝나지 않는 이 회사의 장기 전략과 숨겨진 이야기, 함께 들여다보시죠.
파시테아 테라퓨틱스, 회사 개요
- 회사명: Pasithea Therapeutics Corp (파시테아 테라퓨틱스)
- 그리스 신화 속 휴식과 명상의 여신 'Pasithea'에서 유래
- 섹터: Healthcare — Biotechnology
- 비즈니스 모델
- 중추신경계 질환(CNS disorders) 및 RASopathy 치료 혁신 신약 연구·개발에 집중
- PAS-004는 NF1-PN을 대상으로 임상 1상 진행중, 고형암·NF1-CN 등 적응증으로 확장 예정
- PAS-003 (ALS), PAS-001 (조현병)은 전임상 단계로 제약사 파트너십을 통해 후속 개발 계획
- 설립연도와 설립배경
- 2020년 미국 마이애미에서 설립되어, 2021년 나스닥 상장
- 기존 치료제의 한계를 극복할 혁신 치료제를 목표로 하며 희귀질환 및 신경질환에 집중
- 독성과 복약 순응도 문제를 보완한 차세대 MEK 억제제(PAS-004) 개발을 중심으로 전략 수립
- 현재 CEO, 이력
- Dr. Tiago Reis Marques, 정신의학과 뇌과학 분야의 세계적 전문가
- Imperial College London 펠로우, Maudsley 병원 정신과 전문의
- 조현병과 약물 작용기전 연구 경험을 바탕으로 혁신적 CNS 치료제 개발에 주력중
파시테아 테라퓨틱스, 업계 내의 위치
- 시장 성과
- PAS-004는 미국 및 유럽 임상 사이트에서 NF1-PN 및 고형암 대상 임상 1상 진행중
- 2023년 기준 MEK 억제제 시장 규모는 약 24억 달러, NF1-PN 단독 시장 20억 달러 이상 추정
- NF1 치료제 승인 사례는 제한적이어서 진입 장벽 낮고 시장 기회는 큰 편
- 기술 경쟁력
- PAS-004는 기존 MEK 억제제와 차별화된 Macrocyclic 구조로 긴 반감기와 낮은 독성 프로파일 확보
- PK 곡선 안정적(Cmax/Cmin < 2), 발진이나 안과 독성 미발생 등 내약성에서 강점
- 1일 1회 복용 가능으로 순응도 향상 예상, 기존 약물 대비 차별화된 복용 편의성 확보
- 경쟁사 비교
- 경쟁 약물 Koselugo, Gomekli, Mekinist 등은 BID 복용 및 높은 부작용률이 단점
- 파시테아는 QD 복용 가능한 PAS-004로 복용 편의성과 안전성 모두에서 우위 확보
- 차세대 구조 설계로 내약성 및 효능 기대치 높으며, 독자적 시장 포지셔닝 가능
- 주요 파트너십
- 현재는 전략적 제휴보다는 임상 성과 확보와 내부 파이프라인 개발에 집중
- PAS-003, PAS-001은 라이선스 아웃 혹은 공동개발 형태의 파트너십 기회 모색 중
파시테아 테라퓨틱스, 최근 주요 뉴스
- PAS-004 임상 1상에서 긍정적인 안전성 평가 위원회(SRC) 권고 획득 (2025년 4월 8일)
- 안전성 데이터 검토 결과, 용량 증량 권고받아 PAS-004의 개발에 긍정적 신호
- 2025 CAGLA NeauxCancer 컨퍼런스에서 발표 예정 (2025년 3월 24일)
- PAS-004의 임상 1상 데이터 발표 예정으로, 개발 현황 및 초기 임상 결과 공유 기대
- 유럽 임상 시험 사이트 개설 및 코호트 4 초기 투여 완료 (2025년 1월 14일)
- 유럽 임상 사이트 확대로 임상 개발 가속화 및 다양한 환자군 데이터 확보 기대
파시테아 테라퓨틱스, 향후 전망 분석
- 강점 & 기회요소
- PAS-004는 긴 반감기와 낮은 부작용으로 복약 순응도 및 치료 지속성에서 차별화된 경쟁력
- 유럽 임상 사이트 확대를 통해 글로벌 환자군 확보 및 향후 시장 확대 가능성 높음
- 약점 & 위험요인
- PAS-004는 임상 1상 단계로 상업화까지 긴 개발 기간과 임상 실패 위험 내재
- 유사 기전의 경쟁 약물이 개발중이며 운영 자금 부족 시 추가 자금 조달 필요
- 재무계획 및 목표
- 2024년 하반기 $5백만 규모 사모 투자 유치, PAS-004 임상 개발 자금으로 활용 중
- 향후 임상 진전 상황에 따라 단계적 자금 조달 및 PAS-004 상업화 로드맵 수립 예정
파시테아 테라퓨틱스, 재무상태 분석
- 오버뷰
- 순수 R&D 기반 구조로 최근 3년간 누적 적자 지속
- 2024년 TTM 기준 순손실 약 13.9M 달러 기록
- 이익률: 영업이익 및 EBITDA 모두 마이너스로, 상업화 전까지 적자 지속 불가피한 상황
- 특이점: 2021년 단기 매출 이후 수익원 전무, 전적으로 파이프라인 성과에 의존하는 구조
- 투자 지표 분석: 주가 대비 낮은 P/B와 높은 적자폭으로 기술적 반등 여지 있으나 펀더멘털은 취약
파시테아 테라퓨틱스, 주식/주주 현황
- 주가 흐름
- 현재 주가 $1.60, 최근 1개월 +41.59%, 최근 1년 -80.0%
- PAS-004 임상 1상 긍정적 안전성 평가 결과에 따른 기대감 반영
- 주요 주주
- Armistice Capital LLC (225%) - 헤지펀드
- UBS Group AG (048%) - 글로벌 금융 서비스 기업
- Tower Research, Morgan Stanley 등 소량 보유
- 기관 투자자 보유: 4.65%, 보유 기관 8곳
- 내부자 보유: 8.93%
- 공매도 정보: 0.67%로 낮은 편
- 배당 없음
파시테아 테라퓨틱스는 한때 8달러를 넘던 주가가 1달러 아래로 추락하며 ‘상장폐지’ 위기까지 몰렸던 기업입니다. 하지만 PAS-004의 임상 진전에 대한 기대감이 다시 시장의 관심을 끌며 마치 살아난 ‘좀비 바이오’처럼 주가가 조용히 꿈틀거리기 시작했습니다. 지금은 아직 임상 1상 단계에 머물고 있지만 만약 이 약이 예상대로 효과와 안전성을 입증한다면 희귀질환 시장에서의 입지는 단단해질 가능성이 있습니다. 다만 시장의 기대만으로 주가가 움직이는 바이오 기업 특성상 임상 결과나 자금 조달 이슈 하나만으로도 급변할 수 있는 구조입니다.
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