솔리드 바이오사이언스
영화 가타카(Gattaca)에서는 인간이 태어나기 전 유전자를 조작해 우수한 신체적, 지적 능력을 가진 완벽한 인간을 만들어냅니다. 반면, 자연적으로 태어난 인간들은 유전자 결함을 이유로 사회적 차별(꿈의 좌절)을 받게 됩니다. 자연 출생한 빈센트는 태생적으로 심장이 약해서 유전적으로 우월한 안톤에게 매번 수영내기를 지게 되죠. 자신의 꿈을 위해 빈센트는 생체 정보를 위조하고, 키 연장수술을 감행하면서 결국 인간이라는 존재는 타고난 유전자보다는 포기하지 않는 의지가 더 중요하다는 것을 증명합니다.
아직까지는 영화 속 이야기처럼 들릴 수도 있지만, 유전자 치료 기술이 빠르게 발전하면서 현실에서도 비슷한 변화가 일어나고 있습니다.
특히 솔리드 바이오사이언스(SLDB)는 뒤쉔 근이영양증(DMD)과 같은 희귀 질환을 유전자 치료로 해결하려는 기업입니다. DMD는 근육이 점진적으로 퇴화하는 치명적인 질환으로, 현재까지 근본적인 치료법이 없습니다. 솔리드 바이오사이언스는 SGT-003이라는 유전자 치료제를 개발해 이 질환을 정복하려 하고 있으며, 최근 FA질환에 대한 미국 FDA의 Fast Track 지정을 받으며 주목받고 있습니다. 이런 혁신적인 기술력과 유전자 치료 시장의 성장 가능성 덕분에 많은 투자자들은 이 기업이 장기적으로 큰 성과를 낼 것이라 기대하고 있습니다.
과연 솔리드 바이오사이언스는 유전자 치료의 새로운 시대를 열 수 있을까요?
이 기업의 비즈니스 모델과 시장 내 위치를 자세히 살펴보겠습니다.
솔리드 바이오사이언스 기업 개요
- 회사명: Solid Biosciences Inc.
- 산업: Healthcare—Biotechnology
- 설립 연도 및 배경: 2013년, 창립자 및 관계자들이 직접 희귀 질환을 겪은 가족을 두고 있었던 경험에서 출발하였습니다.
- 비즈니스 모델:
- 솔리드 바이오사이언스는 유전자 치료(AAV 기반) 기술을 활용하여 희귀 신경근육 질환 및 심장 질환 치료제를 개발하는 바이오테크 기업입니다.
- 현재까지 상업화된 제품은 없으며, 대부분의 신약 후보물질이 임상 시험 단계에 있습니다.
- 치료제 개발중인 질환: 뒤쉔 근이영양증(DMD), 심장성 부정맥, 확장성 심근병, 프리드리히 운동실조증
※ 프리드리히 운동실조증(Friedreich's Ataxia, FA)는 희귀 유전성 신경퇴행 질환으로, 운동 실조(균형 및 협응 장애), 근력 약화, 심장 질환 등을 유발합니다. FXN 유전자 돌연변이로 인해 신경과 심장세포 기능이 점점 손상되며, 보통 10~20대에 발병해 시간이 지나면서 휠체어가 필요할 정도로 진행됩니다. 현재 근본적인 치료법은 없는 상황입니다.
- CEO 및 경영진: Alexander Cumbo (2023년 취임)
- Sarepta Therapeutics에서 근무하며 희귀 질환 및 유전자 치료제 개발 경험 보유
동종업계에서의 위치
- 시장 성과 및 성장 가능성
- 아직 상업화된 제품이 없지만, 2025년 하반기 첫 상업화 목표를 설정하고 있습니다.
- SGT-212(프리드리히 운동실조 치료제)가 FDA의 Fast Track 지정을 받으면서 연구개발(R&D) 진행 속도가 빨라질 가능성이 높습니다.
- 핵심 기술력: 솔리드 바이오사이언스는 AAV(Adeno-Associated Virus) 기반 유전자 치료 기술을 활용하여 기존 치료제보다 뛰어난 효과를 목표로 하고 있습니다.
- 세포 전달 효과가 뛰어난 플랫폼 기술 활용
- 유전자 캡시드 라이브러리 개발로 정확한 타겟팅 가능
- 경쟁사 비교: Sarepta Therapeutics (SRPT), Regenxbio (RGNX), BridgeBio Pharma (BBIO)
- 시가총액 기준으로 SLDB은 작은 규모지만, 개발중인 치료제의 FDA의 Fast Track 지정 및 임상 연구 가속화를 통해 성장 가능성이 높은 기업으로 평가됩니다.
- 주요 파트너십: 대학 및 제약기업과 파트너십을 통해 임상 연구 데이터 확보 및 신약 승인 절차를 보다 빠르게 진행할 계획입니다.
- Ultragenyx Pharmaceutical – 공동으로 DMD 치료제 개발
- 워싱턴 대학교, 미주리 대학교, 플로리다 대학교 – 연구 협력
금년의 주요 뉴스
- 2025년 1월 22일 – FDA Fast Track 지정
- FDA Fast Track 지정: 신속한 승인 절차 가능성 증가
- 임상 1b 단계 진입: 2025년 하반기 초기 임상 결과 발표 예정
- 하지만, 임상 시험 결과가 성공적으로 나오지 않으면 투자 리스크로 작용할 수 있음
- 2025년 1월 22일 – SGT-212 임상 1b 단계 진입
- 프리드리히 운동실조(Friedreich’s Ataxia) 환자 대상
- 임상 시험 결과에 따라 FDA 승인 여부 결정
- 2025년 1월 8일 – JP Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 신약 파이프라인 발표
- 투자자 및 파트너십 모색이 주요 목적
- 하지만 행사 이후 구체적인 투자 유치 발표는 없었음
향후 전망 분석
- 사회·정치적 영향
- FDA 규제 완화 기조로 인해 희귀 질환 치료제 개발 기업에 유리한 환경 조성
- 그러나 임상 실패 시 투자 심리 급격히 악화될 위험 존재
- 미국 의료보험 정책 변화에 따라 유전자 치료제 가격 책정 및 시장 접근성 변동 가능성
- 기술 발전에 따른 영향
- AAV 기반 유전자 치료제 기술이 발전하면서 기술 우위를 유지하는 것이 핵심
- 경쟁사들이 새로운 유전자 치료법을 도입할 경우 시장 내 경쟁 심화 가능성
- 솔리드 바이오사이언스의 캡시드 기술이 효과적으로 작용할 경우 차별화된 경쟁력 확보 가능
- 재무 목표 및 계획
- 2025년 첫 상업화 목표, 연구개발 및 임상 시험에 집중
- 현재 현금 보유량(약 171.12M 달러)으로 단기적 운영은 가능하나 추가 자금 조달 필수
- 주식 추가 발행(희석 가능성) 또는 부채 조달 가능성 존재
재무 상태 분석
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항목
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TTM
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2023년
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2022년
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2021년
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총수익
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N/A
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N/A
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8.09M
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13.62M
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영업이익
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-112.1M
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-104.32M
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-94.4M
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-72.25M
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EPS
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-2.91
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-4.83
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-10.10
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-10.14
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EBITDA
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-109.92M
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-101.73M
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-92.69M
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-69.29M
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순이익
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-102.44M
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-96.02M
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-85.98M
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-72.19M
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총비용
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76.56M
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76.56M
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78.42M
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58.74M
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- 오버뷰: 매출이 사실상 없는 상태이며, 연구개발 비용과 운영 비용으로 인해 지속적인 적자를 기록하고 있습니다.
- 이익률: 유전자 치료제 개발 특성상 임상 시험과 규제 승인까지 오랜 시간이 걸리기 때문에, 단기적으로 이익을 내기 어려운 구조입니다.
- 특이점: 2023년 말 기준 171.12M 달러의 현금 보유를 기록했으며, 이는 당분간 운영 자금을 충당할 수 있는 수준입니다. 그러나 추가적인 연구개발 비용 및 임상 시험 비용을 감안했을 때, 향후 1~2년 내 추가적인 자금 조달이 필요할 가능성이 높습니다.
추가 분석 – 투자 리스크 요인
- 투자 리스크 분석
- 애널리스트들의 목표 주가는 12개월 내 $17.75로 설정
- PER, PBR 등의 전통적인 투자 지표가 의미를 가지기 어려운 의학 기업
- 투자 판단은 주로 임상 시험의 성공 여부에 달려 있음
- 위험요소 요약
- 임상 실패 시 주가 급락 위험
- 연구개발 비용 지속 증가로 자금 조달 필요
- 경쟁사 대비 상업화 지연 시 시장 내 점유율 확보 어려움
- Fast Track 최종 승인까지 추가적인 규제 요건 충족 필요 가능성
- 추가 악재 발생 시 공매도 세력 증가 가능성
주요 투자자 분석
- 기관 투자자 비율: 39.45%, 장기 성장 가능성에 긍정적
- Perceptive Advisors LLC – 6.5M주 (17.29%)
- RA Capital Management, L.P. – 4.33M주 (10.93%)
- 내부자 보유 비율: 1.01%, 경영진의 비전이 장기적이지 않을 가능성
- 공매도 비율: 5.84% (주식 수: 2.33M주)
- 배당: 지급 없음
SLDB의 희귀 질환 치료제, 이제는 되돌아갈 길이 없다.
다시 가타카 영화로 돌아가서, 강렬한 장면은 자신의 꿈을 위해 쉼없이 달려온 빈센트와 안톤의 마지막 바다 수영 대결입니다. 항상 심장 질환 때문에 중에 포기해야 했던 빈센트는 이번만큼은 안톤을 이기고, 끝까지 지치지 않고 수영해 나아갑니다. 그리고 유전적으로 우월한 안톤이 한계를 느끼고 허우적 거릴 때 오히려 그를 구해주면서 이렇게 말합니다.
"나는 되돌아갈 힘을 남기지 않았어. 나는 계속 앞으로 가기 위해 모든 것을 걸었어."
산이 높으면 골짜기도 깊다는 말처럼, 솔리드 바이오사이언스는 큰 성장 가능성을 가진 만큼 높은 투자 리스크도 동반하는 기업입니다. 성공하면 큰 보상을 얻을 수 있지만, 실패하면 큰 손실을 감수해야 합니다.
모든 것을 건 모든 것을 건 솔리드 바이오사이언스는 이제 더 이상 뒤돌아갈 수 없습니다. 희귀 질환 치료제 개발이라는 길을 선택한 이상, 임상 시험 성공과 FDA 승인이라는 목표를 향해 나아갈 수밖에 없습니다. 빈센트가 끝까지 수영을 멈추지 않았던 것처럼, 솔리드 바이오사이언스도 마지막 순간까지 도전을 멈추지 않을 것입니다.
