2010년, MIT의 분자생물학자 로버트 와인버그 교수와 동료들은 암 치료의 혁신을 목표로 베라스템을 설립했습니다. 초기에는 암 줄기세포(CSC) 억제를 연구했지만, 임상에서 기대 이하의 결과를 얻으며 방향을 수정해야 했습니다.
회사는 이후 KRAS 돌연변이 치료제 개발로 전환했습니다. KRAS는 오랫동안 ‘치료 불가능’한 유전자로 여겨졌지만, 2021년 Amgen의 Lumakras® 승인으로 시장이 열리면서 베라스템도 기회를 잡았습니다. 현재 Avutometinib(RAF/MEK 억제제) + Defactinib(FAK 억제제) 조합으로 경쟁사들과 차별화를 시도하고 있으며, 화이자·츄가이제약 등과 협력 중입니다.
2025년 FDA 승인 여부가 베라스템의 운명을 가를 중요한 순간이 될 것입니다. 이번 글에서sms 베라스템의 전략과 전망을 살펴보겠습니다.
베라스템 회사 개요
- 회사명: Verastem, Inc.
- 섹터: Healthcare – Biotechnology
- 비즈니스 모델: 표적 항암제 개발 바이오테크 기업
- 암세포 특정 경로만 공격하는 약 개발 집중, RAF/MEK, FAK 차단 기술로 암세포 성장 억제
- 주요 타겟 질환: 난소암(LGSOC), 비소세포폐암(NSCLC) 등 난치성 KRAS 변이암 치료제 개발
- 핵심 파이프라인: Avutometinib, Defactinib 두 후보 물질 중심으로 임상 개발 및 상업화 추진
- 주요 수익원 (현재 상용 제품 없음), FDA 승인 시 로열티 & 라이선스 수익
- 설립연도 및 본사: 2010년 미국 매사추세츠주 니드햄 설립
- 현재 CEO 및 이력: Dan Paterson
- 2023년 1월 CEO 취임, 노스이스턴대학교 약리학 석사
- 종양 분석 회사 공동 창립: On-Q-ity 공동 설립, 암 진단 및 분석 분야 경험 보유
- 제약업계 경력: IMS Health 글로벌 전략, Pfizer 항암제 개발
베라스템 업계 내의 위치
- 시장 성과
- 임상 개발 단계 주력, 상용 제품 無: 현재 시판 제품 없이 임상 개발에 집중
- FDA 신속 심사 지정: Avutometinib (LGSOC 치료제, 저등급 장액성 난소암 치료제)
- 기술적 분석
✔ Avutometinib: 혁신적 RAF/MEK 클램프 기술
-
- 기존 MEK 억제제 한계 극복: RAF와 MEK 동시 표적하여 약물 내성 문제 효과적으로 해결
✔ Defactinib: FAK 억제 기반 종양 미세환경 제어
-
- 면역 항암 효과 증진: 종양 미세환경 근본적 개선, 면역 치료제와 병용 시너지 극대화 가능
- 경쟁사 비교
- 경쟁사들이 시장 선점: 암젠, 미라티는 KRAS G12C 표적 치료제로 FDA 승인받아 판매 중
- 베라스템은 '조합' 전략: 두 약 병용하여 치료 효과를 극대화하는 전략, RAF/MEK 경로 이상 암에 폭넓게 적용 가능 → 더 많은 환자에게 기회 제공
- 주요 파트너십
- Chugai Pharmaceutical (일본): Avutometinib 일본 내 상업화 권한 라이선스 계약 (2021년)
- Amgen: Lumakras®와 Avutometinib 병용 요법 임상 시험 진행 (2023년)
베라스템 최근 주요 뉴스
- Oberland Capital과의 자금 조달 및 상업화 전략 파트너십 체결 (2025년 1월 13일)
- 상업화 파트너십 통해 출시 후 마케팅 및 유통망 구축, 재정적 부담 완화
- FDA 신약 신청서(NDA) 접수 및 우선 심사 승인 (2024년 12월 30일)
- 신약 승인 기대감 급증, 주가 24% 폭등: FDA 우선 심사 지정으로 신속 승인 가능성 증대
- RAMP 203 임상시험 주요 업데이트 발표 (2024년 12월 18일)
- 난치성 폐암 치료제 개발 기대, KRAS G12C 변이 폐암 신약 개발, 기존 치료제 한계 극복 기대
베라스템 향후 전망 분석
- 강점 & 기회요소
- FDA 신속 심사 지정 및 글로벌 제약사 파트너십
- KRAS 표적 시장 성장 및 주가 모멘텀: 시장 성장 속 차별화된 경쟁력, 투자 심리 개선 기대
- 약점 & 위험요인
- 임상 시험 실패: 항암제 Phase 3 승인률은 15% 미만(IQVIA 통계) → 주가 급락 예상
- 2025년 말까지 운영 자금 충분하다고 발표함. 그러나 RAMP 301 확장 시 추가 자본 조달 필요
- 재무 목표와 계획
- FDA 승인 및 파트너십 확장: LGSOC 치료제 승인, 마일스톤 수익
- 전략적 파트너십을 통한 비희석성 자금 조달(예: 마일스톤 지급형 라이선스) 우선 고려 중
베라스템 재무상태 분석
- 오버뷰
- 2024년 1천만 달러 매출 기록 - 라이선스 수익 또는 연구 협력 계약에서 발생한 것으로 추정
- R&D와 운영비 증가로 영업이익, 순이익은 적자 지속
- 이익률
- 영업이익률, 순이익률 모두 적자 상태
- 바이오테크 기업 특성상 R&D 투자 집중으로 인한 적자
- 특이점: KRAS 돌연변이 치료제 개발을 가속화하면서 R&D 투자 비중을 높이고 있음
- 투자 지표 분석
- P/B (주가순자산비율) 25.34배 → 자산 대비 주가가 고평가
- 단순히 현재의 재무 상태를 반영하는 것이 아니라, 신약 승인 기대감이 주가에 반영된 결과
베라스템 주식 및 주주 구성
- 주가 흐름: 현재 주가 $6.96, 최근 1개월 +21.89%, 최근 1년 -44.85%
- 주요 주주
- Balysany Asset Management LLC (8.87%) - 글로벌 투자 회사, 헤지펀드 및 사모펀드 운영
- Nantahala Capital Management (8.43%) - 중소형 성장주 및 바이오테크 헤지펀드
- OrbiMed Advisors LLC (6.43%) - 글로벌 헬스케어·바이오테크 전문 투자사
- 기관 투자자 보유: 77.18% - 장기 성장 가능성
- 내부자 보유: 1.17% - 낮음
- 공매도 비율: 12.54% - 10% 이상이면 주가 하락 가능성을 경고하는 신호일 수도 있음
- 배당금 지급: X
한때 화이자의 인수 후보로 거론되며 업계의 주목을 받았던 베라스템은, 결국 독자적 성장을 선택하며 혁신 기업으로서의 길을 걷고 있습니다. MIT 출신 과학자들의 CSC(암 줄기세포) 연구는 임상에서 한계를 보였지만, 이 실패가 오히려 KRAS 돌연변이 치료제 개발로의 전환을 이끄는 계기가 되었습니다.
현재 베라스템의 Avutometinib+Defactinib 조합 요법은 기존 표적 치료의 한계를 극복할 전략으로 주목받고 있지만, 상승하는 공매도 비율과 R&D 비용으로 인한 적자 지속은 여전히 리스크 요인입니다. 2025년 FDA 승인 여부가 이 기업의 운명을 결정할 중요한 순간이 될 것이며, 성공한다면 KRAS 시장의 강자로 자리 잡을 가능성이 큽니다. Dan Paterson CEO의 리더십과 전략이 이 도전에 어떤 결과를 가져올지, 이제 시장의 관심이 쏠리고 있습니다.
