한국에서는 아직 낯선 이름이지만, 미국 바이오 업계에서는 '바닥에서 시작해 판을 바꾼 기업'으로 불리는 곳이 있습니다. 그 중심에는 유전자 치료의 한계를 반복적으로 경험한 한 과학자의 집요함이 있었죠. 제임스 맥아더 박사는 MIT와 UC버클리에서 면역학을 연구하며 노벨상 수상자와 함께한 인물로 다섯 개의 바이오텍을 공동 창업하고 세 곳을 빅파마에 매각한 경력을 가졌습니다. 그러나 그는 ‘근육세포 핵까지 약물이 도달하지 못한다’는 한계를 극복하기 위해 펩젠을 시작했고 그 결과물이 바로 기존보다 25배 뛰어난 전달력을 가진 EDO 플랫폼입니다. 펩젠의 핵심 기술은 원래 영국 옥스퍼드 대학의 한 연구실에서 태동한 것으로 한때는 '실효성이 낮다'는 이유로 주요 제약사들로부터 외면을 받았던 기술이었습니다. 그렇지만 이제는 그의 손에서 정밀하게 재설계되며 수천만 달러 투자를 이끌어낸 다크호스로 거듭났습니다.
펩젠, 회사 개요
- 회사명: PepGen Inc.
- '펩타이드(Peptide)'와 '유전학(Genetics)'의 합성어
- 유전자 기반 치료에 펩타이드 기술을 활용하는 기업을 의미
- 섹터: Healthcare—Biotechnology
- 비즈니스모델
- EDO 플랫폼 기반 차세대 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발에 집중
- 기존 치료제의 조직 침투력 한계를 극복하는 전달 기술 확보
- PGN-EDO51, PGN-EDODM1 등 엑손 스키핑 치료제로 희귀 신경근육 질환 타겟
- 설립연도와 설립배경
- 2018년 미국 보스턴에서 설립, 희귀 질환 치료제 개발을 핵심 목표로 설정
- 설립 초기부터 EDO 플랫폼 중심의 파이프라인 개발에 집중
- 근본 치료제 부재 상황에서 시장의 높은 unmet need를 공략
- 현재 CEO, 이력
- 제임스 맥아더 박사, MIT 및 UC Berkeley 출신 과학자 CEO
- 희귀질환 특화 바이오텍 다수 공동 창업, 인수 경험 보유
- 과학 기반 임상 전략과 희귀 질환 글로벌 시장 진출에 중점
펩젠, 업계 내의 위치
- 시장 성과
- 임상단계 바이오텍으로 상업화 전이지만 임상 효능 데이터로 주목받는 중
- PGN-EDO51은 캐나다 CONNECT1 임상에서 엑손 스키핑 2.15%, 디스트로핀 0.70% 생성
- PGN-EDODM1은 미국·캐나다·영국 임상 통해 안전성 및 유효성 확보, FDA 가속 승인 가능성 제기
- 기술 경쟁력
- EDO 플랫폼 기반으로 세포 침투성 펩타이드 이용한 근육세포 핵 전달 기술 보유
- 기존 PMO 대비 핵 침투력 25배, 세포 흡수율 24배로 기술적 차별화 뚜렷
- 전임상에서 mis-splicing 69% 교정, 병적 핵 포커스 54% 감소 등 기전적 효과 입증
- 경쟁사 비교
- Dyne, Sarepta, Wave Life Sciences 등 RNA 기반 치료제 경쟁사 존재
- PGN-EDO51은 3개월 4회 투여로 디스트로핀 0.70% 생성, 경쟁사 대비 효율성 높음
- 적은 투약 횟수로 유의미한 효능 확보하며 임상 경쟁력 강화중
- 주요 파트너십
- 대형 제약사와 공식적 제휴는 없으나 RA Capital 등 기관 투자자 중심 구조
- 캐나다, 미국, 영국 규제 기관과 다국적 임상 네트워크 구축중
펩젠, 최근 주요 뉴스
- 2025 머슬러 디스트로피 학회 임상 성과 발표 (2025년 3월 10일)
- EDO 플랫폼 기반 주요 파이프라인의 임상 유효성 입증으로 학계와 투자자 신뢰 확보
- CONNECT2-EDO51 임상 2상 일시 중단 및 전략 변경 (2025년 3월 4일)
- CONNECT1 임상 데이터 중심 전략 전환으로 장기 개발 성공 가능성 강화 기대
- FREEDOM-DM1 임상 1상에서 긍정적인 초기 결과 발표 (2025년 2월 24일)
- PGN-EDODM1의 스플라이싱 교정 효과 확인으로 RNA 치료제 시장 내 입지 부각
펩젠, 향후 전망 분석
- 강점 & 기회요소
- EDO 플랫폼으로 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제의 조직 전달 한계 극복
- FDA 가속 승인 가능성 보유, 희귀 질환 분야에서 최초 치료제 승인 가능성 존재
- 약점 & 위험요인
- 매출 없는 임상 단계로 임상 실패, 규제 지연, 비용 부담 등 리스크 존재
- CONNECT2 임상 보류 경험으로 규제 대응 및 자금 조달 역량 중요
- 재무 목표와 계획
- 2024년 공모 통해 8,630만 달러 확보, 임상 확대 및 운영비 사용
- 2026년까지 최소 1개 치료제 가속 승인 진입, 파이프라인 다변화 추진
펩젠, 재무상태 분석
- 오버뷰: 상업화 전 단계로 총수익은 없으며, 손실 규모는 매년 증가 추세
- 이익률: 매출 부재로 이익률은 음수이며, 고정비 확대와 임상 비용 증가 반영
- 특이점: 연구개발 중심 운영비 증가로 2024년 비용이 2021년 대비 3.5배 이상 상승
- 투자 지표 분석: EPS -2.85, P/B 0.36배로 저평가되었으나 수익화 전 단계
펩젠, 주식/주주 현황
- 주가 흐름
- 현재 주가 $1.31, 최근 1개월 -45.19%, 최근 1년 -85.95%
- FREEDOM-DM1 임상 결과 발표 후 급등
- 주요 주주
- RA Capital Management (10.69M주, 32.7%) - (바이오텍 전문 투자)
- RTW Investments (9.77%) - (헬스케어 투자 전문)
- Viking Global Investors (4.53%) - (글로벌 헤지펀드)
- Blackrock Inc. (3.93%) - (세계 최대 자산운용사)
- 기관 투자자 보유: 102.26%, 공매도 포지션 또는 파생상품 보유 포함된 수치
- 내부자 보유: 0.38%, 최근 6개월간 내부자 순매수 약 16만주로 긍정적 신호
- 공매도 정보: 16.5%로 바이오텍 업계 평균 대비 다소 높음. 기관 중심 단기 하방 포지션 존재
- 배당 없음
펩젠은 아직 상업화된 제품 하나 없이 임상이라는 불확실한 길 위에 서 있는 기업입니다. 그러나 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제의 한계를 기술적으로 극복했다는 점, 그리고 희귀 질환이라는 '미충족 의료 수요'에 정면으로 도전하고 있다는 점에서 시장은 이 회사를 주목하고 있습니다. 현재 기관투자자들의 지분율이 유통 주식 수를 초과해 102.65%에 달한 것은 그 상징적인 단면입니다. RA Capital, Viking Global, RTW Investments 같은 굵직한 기관들이 이 기업에 포진해 있다는 사실 자체가 무게감을 더해줍니다.
기술과 파이프라인의 가치를 선투자하고 있다는 점은 시장의 신뢰를 반증하는 지표입니다. 펩젠은 아직 완성된 기업은 아니지만, 그 잠재력을 먼저 알아본 스마트 머니들이 이미 포지션을 잡고 있다는 점은 이 기업이 왜 주목받고 있는지를 보여주는 하나의 힌트일지도 모릅니다.
