눈앞이 캄캄한 망막 질환… 그 어둠을 걷어내려는 오큐젠[OCGN]의 도전

한국에서는 생소할 수 있는 '유전자 치료제', 특히 실명을 유발하는 유전성 망막 질환 치료는 아직 대중에게 낯선 분야입니다. 하지만 미국의 오큐젠은 이 영역에서 독보적인 전략으로 도전장을 내민 기업입니다. ​창립자인 Dr. Shankar Musunuri는 세계에서 가장 많이 접종된 백신 중 하나인 ‘프리브나 13’을 성공시킨 백신 전문가로 화이자에서 안정된 커리어를 뒤로하고 희귀 질환 치료를 위해 창업하였습니다. 그는 단일 유전자가 아닌 수십 개 변이에 대응하는 ‘Modifier Gene Therapy’로 새로운 패러다임을 제시합니다. 2025년 초 공개된 OCU400 임상 1/2상 결과는 놀라웠습니다. 12명의 환자 중 8명이 시력 개선 혹은 기능 유지라는 긍정적인 결과를 얻은 것입니다. 점진적으로 실..